Potrebujeme si kúpiť čas pre Josephine: Rasový výskumný zámer zachrániť vlastnú dcéru
Dr Matt Dun je v boji proti času, aby zachránil nielen život svojej dcéry, ale aj ďalších 20 detí Worldn, ktoré sú každý rok diagnostikované s nevyliečiteľnou formou rakoviny mozgu.
Pokiaľ ide o detskú rakovinu, žiaden z nich nie je viac hrozný ako DIPG. Pre výskumníka rakoviny Dr Matt Dun, diagnóza jeho dcéry viedla k jeho vlastnému výskumu, ktorý by jedného dňa mohol viesť k vyliečeniu.
17. februára 2018 je deň, ktorý bude navždy vyleptaný v mysli Dr. Matta Duna.
Vedúci výskumník v oblasti rakoviny v Hunter Medical Research Institute a jeho manželka Phoebe, lekára, povedali, že ich dvojročná dcéra Josephine mala smrteľný nádor v ramene mozgu, ktorý by nakoniec prehlasoval jej život.
Všetko čo chcem na Vianoce je ďalšie Vianoce #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Matt Dun (@ MattDun17) 24. decembra 2018
Neboli žiadne "ifs". Typ rakoviny mozgu Josephine má DIPG alebo difúzny vnútorný pontínový glióm, nemá žiadnu liečbu a je z veľkej časti neliečiteľný, čiastočne kvôli jej polohe, ktorá ju robí nefunkčnou. Chemoterapia je tiež neúčinná, zatiaľ čo rádioterapia v krátkodobom horizonte spomaľuje pokrok nádoru.
DIPG má najhoršiu mieru prežitia detského rakoviny, pričom väčšina detí podľahla chorobe do jedného roka. Menej ako jedno percento bude stále nažive päť rokov po diagnostikovaní.
"Rodina je pri diagnóze informovaná, aby sa vrátila domov a spomienky, " hovorí Dr Dun.
Dr Dun, ktorý venoval desať rokov svojho profesionálneho života hľadaniu nových liečebných postupov pre dospelú aj detskú leukémiu, vedel veľmi málo o DIPG a bol šokovaný tým, čo sa dozvedel v dňoch po Josephinej diagnóze.
"Zdá sa, že DIPG vo svete explodoval. Každý rok sa na svete vyskytuje 20 nových prípadov, čo znamená, že je tu 20 úmrtí, " hovorí.
Zatiaľ čo DIPG sa považuje za zriedkavé, Dr. Dun hovorí, že úmrtnosť prekračuje viac liečebných detských nádorov.
"Stratujeme 101 detí vo veku do 15 rokov vo svete na rakovinu každý rok, takže stratiť 20 z DIPG je veľa, " hovorí.
V priebehu niekoľkých dní od diagnózy podstúpila Josephine biopsiu ako súčasť klinického skúšania, ktoré prevádzkuje Detské rakovinové centrum v systéme detskej nemocnice v Sydney, Randwick a detský onkologický inštitút.
Program rakoviny nultého detstva uvádza, že rakovinové bunky sa testovali na genetické abnormality (mutácie) a lieky testované v laboratóriách skôr, ako tím onkológov, klinických genetikov a vedcov určil personalizovaný liečebný program.
Medzitým Josephine absolvovala 30 dní liečby rádioterapiou, a to napriek zhoršujúcim sa symptómom, po ktorom nasledovala ďalšia MRI o dva týždne neskôr, čo podľa jej otca ukázalo "obrovský, hrozný nádor".
"Nebolo to veľmi dobre. V skutočnosti sme začali diskutovať o paliativnej starostlivosti, " hovorí Dr Dun, predtým, než lekári začali Josephine na cielenú liečbu na základe výsledkov predchádzajúcej biopsie.
Josephine, ktorá bola veľmi chorá a mala ťažkosti s dýchaním pred liečbou, sa zlepšila "takmer okamžite", hovorí Dr Dun.
"Bola viac vedomá a lepšie dýchala, " hovorí. "Niet pochýb o tom, že jej zachránil život."
Ale aj napriek svojej úľave Dr. Dun vedel, že zlepšenie bolo len potlačenie a začalo financovanie davu, takže by mali k dispozícii peniaze, ak by bol dostupný medzinárodný terapeutický proces a tiež by financoval vlastný výskum.
"Vyvinul som vlastný výskumný program zameraný predovšetkým na skúmanie spôsobov, ako predpovedať postup DIPG v počiatočných štádiách, ako aj testovanie nových liečebných terapií s cieľom zlepšiť prežitie, " hovorí.
Jeho rodina a priatelia pomohli získať takmer 230.000 dolárov doteraz prostredníctvom darov, fundraisers a beží tímu, ktorý zahŕňa Dr Dun.
Keď nepíše žiadosti o grant, nájdete Dr. Dun vo svojej laboratóriu, kde bol schopný presne určiť DNA z nádoru v krvi Josephine, ktorá slúži ako ukazovateľ pre rast nádoru.
Zatiaľ čo iní v lekárskej profesii boli skeptickí, podobný nový výskum zo strany USA odzrkadľoval jeho zistenia. Je zrejmé, že jeho vlastná analýza krvi Jozefína bola jedným z prvých príznakov progresie ochorenia v novembri.
"Trvalo dlhodobo stabilnú chorobu, ale liečba nikdy nezabila nádor, len to zastavilo rast, " hovorí Dr Dun.
Dr Dun tiež používa výsledky predchádzajúcej biopsie Josephine, aby zistila, či existujúca liečba liekov môže byť účinná.
Má 13 nádorov DIPG, ktoré rastú v laboratóriu a bolo ťažké pri testovaní 15 až 20 liekov a kombinácií liekov. Verí, že jedna taká experimentálna droga by mohla mať pozitívny prínos, ale nevie, či bude včas zachrániť Josephinu.
Jeho schopnosť "rozdeliť" znamená, že pokračoval vo svojej bežnej pracovnej záťaži, privítal tretie dieťa do svojej rodiny, viedol maratón a polovičný maratón, aby získal peniaze za svoj výskum a trávil čas s Josephine.
Zatiaľ čo vie, že proti nim sú postavené šance, nevzdal nádeje, že nám "kúpi o niečo viac času" a hovorí, že "lekársky výskum je kľúčom".
Profesor David Ziegler, ktorý je vedúcim programu programu Zero Childhood Cancer, hovorí, že o DIPG je veľmi málo známe až do posledných rokov, kedy výskum konečne objasnil túto chorobu.
"Po prvýkrát sme spolu s našimi spolupracovníkmi v zahraničí vyvinuli laboratórne nástroje, ktoré nám umožňujú vyšetriť tento nádor podrobnejšie ako kedykoľvek predtým, " hovorí.
"Teraz máme jeden z najväčších výskumných programov na svete venovaný novým liečebným postupom."
Združený profesor Ziegler hovorí, že vedci sa dozvedia viac o DIPG štúdiom nádorov tých detí, ktoré sa zúčastňujú na programe.
"Ich nádory sa v súčasnosti vyhodnocujú najmodernejšími technikami, ako je molekulárne profilovanie a robotické vysoko výkonné skríningové lieky s cieľom nájsť kľúčové ciele, ktoré by spôsobili, že tieto agresívne nádorové bunky DIPG sú náchylné na špecifickú liečbu, " hovorí.
Okrem zriadenia národnej nádorovej nádory mozgových nádorov doktor Ziegler skúma nové liečebné stratégie vrátane používania nanobuniek nanesených protirakovinovými liekmi na cieľ DIPG a iných nádorových buniek.
"Čím viac liečebných metód môžeme testovať, tým viac možností budeme môcť poskytnúť pacientom s DIPG, " hovorí.
"Pred 50 rokmi bolo povedané rodičom detí s leukémiou:" toto je nevyliečiteľná choroba, nič nemôžeme urobiť. "Teraz je 85 až 90 percent detí vyliečených.
"Veríme, že budeme schopní dosiahnuť to isté pre pacientov s DIPG."
Darovanie na liečbu Josefuine sa dá urobiť tu.
Tí, ktorí chcú financovať výskum Dr Dun, môžu nájsť informácie tu.
Môžu sa tu darovať výskumu docenta Davida Zieglera.